Technologies

Genzyme poursuit une approche d'intégration en recherche et développement, pour trouver de nouveaux traitements relatifs à des problèmes médicaux encore non résolus jusqu’à présent. Pour cela, l'entreprise tire profit de l’intégration de multiples technologies modernes, pour développer davantage les produits existants et pour inventer de nouveaux produits médicaux.

Protéines thérapeutiques

Depuis 1991, date à laquelle la première thérapie de supplémentation enzymatique a été autorisée pour le traitement de la maladie de Gaucher de type I, Genzyme est un leader mondial dans le secteur des protéines thérapeutiques. L'expérience de tous les collaborateurs et les succès continus de l’entreprise dans les traitements à base de protéines, notamment des maladies génétiques telles que les maladies de surcharge lysosomale, font de Genzyme une des entreprises dominantes dans ce secteur sur le plan international.

Les protéines thérapeutiques de Genzyme sont fabriquées par la mise en oeuvre des technologies de l’ADN recombinant. Bien que ces protéines soient connues depuis longtemps et que leur structure soit bien caractérisée, la fabrication à échelle industrielle par technologie recombinante de ces protéines souvent rares, complexes et difficiles à produire relève du défi technique. Elle exige une vaste recherche, un savoir spécialisé et une utilisation précise de techniques complexes relevant de la génétique, de la biologie moléculaire, de la biochimie ainsi que de la culture cellulaire.

Polymères thérapeutiques

Par l'acquisition de GelTex Pharmaceuticals en 2000, Genzyme est devenue du jour au lendemain une entreprise leader mondial dans le secteur des produits médicaux à base de polymères. Les médicaments développés par GelTex et Genzyme au moyen de cette technologie peuvent être administrés par voie orale et constituent un progrès crucial dans l'utilisation des polymères en tant que produits pharmaceutiques.

Ces innovations reposent sur des inventions des chercheurs en polymères de Genzyme. Ils ont développé des méthodes pour combiner des monomères disponibles sur le marché avec de nouvelles entités chimiques de base. La qualité de ces polymères non absorbables, protégés par des brevets, réside dans leur structure. Ils sont conçus de sorte à présenter une haute densité de sites de liaison pour la molécule cible responsable de la maladie. Cette propriété permet à ces polymères thérapeutiques d’être efficaces même à faible dose.

Thérapie génique

Genzyme est devenue active dans le secteur de la thérapie génique en 1991. Les premiers efforts en thérapie génique consentis par l’entreprise ont été dirigés contre la mucoviscidose. Depuis, la recherche dans le domaine de la thérapie génique a été étendue aux maladies cardiovasculaires, au cancer et aux maladies génétiques. L'entreprise entretient plus d'une douzaine de collaborations scientifiques dans ces secteurs de la thérapie génique. En outre, des investigations cliniques dans le traitement du cancer et des maladies cardiovasculaires sont conduites. Genzyme a développé un vaste portefeuille de vecteurs et candidats dans le domaine de la thérapie génique et occupe ainsi une position de tête dans le développement clinique de nouveaux produits de thérapie génique.

Biomatériaux chirurgicaux

Le rôle de Genzyme à la tête du secteur des biomatériaux chirurgicaux remonte approximativement à sa fondation. Depuis 1984, l'entreprise est leader dans la fabrication d’hyaluronate, un biopolymère naturel appliqué à des domaines médicaux multiples. Genzyme a ainsi rapidement eu un rôle précurseur dans le développement et la commercialisation de dispositifs médicaux à base d’hyaluronate; forte d’une longue expérience, l’entreprise offre maintenant toute une série de produits dérivés de ce biopolymère, dont un produit pour la viscosupplémentation, utilisé dans l’ostéoarthrite du genou, et un autre, qui facilite les suites opératoires en prévenant la survenue d’adhérences post-chirurgicales.

Petites molécules / Développement de médicaments

Le développement de médicaments dérivés de petites molécules est un secteur dans lequel Genzyme concentre de plus en plus d’efforts. À l'aide de la chimie combinatoire automatisée, du dépistage intensif et d’une vaste bibliothèque de plus d'un million de liaisons chimiques, Genzyme examine l'aptitude de petites molécules – aussi connues sous le nom de « small molecules » – en vue de leur utilisation contre différentes maladies. Parmi celles-ci on compte les maladies de surcharge lysosomale telles que les mucopolysaccharidoses, et le cancer.

Diagnostic

Genzyme est leader dans le développement de nouveaux produits destinés au diagnostic de maladies, à l'estimation des risques ainsi qu'au suivi thérapeutique. L'entreprise est le plus grand fournisseur de services au monde dans le secteur du diagnostic génétique. Elle augmente constamment l’offre en franchise dans la recherche de haute qualité et le développement d’un nombre rapidement croissant d’applications dans le diagnostic du cancer, et de produits de test rapide. D'autres moyens diagnostiques sont en phase de développement, parmi lesquels un test permettant le diagnostic rapide de l’accident vasculaire cérébral. Une méthode rapide et fiable pourrait en effet largement améliorer les perspectives de beaucoup de personnes concernées par cette pathologie.

Génétique et génomique

Genzyme exploite les possibilités des technologies génomiques par l'application de l'analyse sérielle de l’expression des gènes, connue sous le nom de SAGE^®. La technologie brevetée SAGE^® a été développée par les scientifiques de l'Université John Hopkins. Déjà en 1997, l'institut a donné l’exclusivité de la licence commerciale à Genzyme Oncology.

SAGE^® est un instrument d'analyse performant utilisé dans une multiplicité d'applications. L'identification des gènes responsables de maladies, l'analyse de l'effet des médicaments sur les tissus et la possibilité de nouvelles approches des mécanismes pathologiques comptent parmi ces applications. SAGE^® fait partie intégrante du développement de substances par Genzyme Oncology et son utilisation est croissante dans d'autres secteurs de l'entreprise.

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