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Genzyme verfolgt in der Forschung und Entwicklung einen integrativen Ansatz, um neue Therapien für bislang nicht abgedeckte medizinische Problemstellungen aufzufinden. Dabei nutzt das Unternehmen das Zusammenwirken vielfältiger moderner Technologien, um Bestehendes weiter zu entwickeln und neue innovative Medizinprodukte zu erfinden.

Therapeutische Proteine

Seitdem 1991 die erste Enzymersatztherapie zur Behandlung von Typ I der Gaucher Erkrankung zugelassen wurde, ist Genzyme ein weltweit führendes Unternehmen im Bereich der therapeutischen Proteine. Die Erfahrung aller Mitarbeiter und ihre kontinuierlichen Erfolge mit protein-basierten Therapeutika, speziell bei der Behandlung von genetischen Erkrankungen wie den lysosomalen Speicherkrankheiten, machen Genzyme zu einem der international führenden Unternehmen auf diesem Gebiet.

Die therapeutischen Proteine von Genzyme werden mit rekombinanter DNA-Technologie hergestellt. Obwohl die Proteine seit langem bekannt sind und ihre Struktur gut charakterisiert ist, ist die rekombinante Herstellung dieser zum Teil seltenen oder schwer zu produzierenden komplexen Eiweissstoffe im industriellen Massstab eine technische Herausforderung. Sie erfordert umfassende Forschung, spezialisiertes Wissen und exakten Umgang mit komplexen Techniken aus der Genetik, der Molekularbiologie, der Biochemie sowie der Zellkultivierung.

Therapeutische Polymere

Durch die Akquisition von GelTex Pharmaceuticals im Jahr 2000, wurde Genzyme über Nacht ein weltweit führendes Unternehmen bei polymer-basierten medizinischen Produkten. Die von GelTex und Genzyme auf dieser Technologie entwickelten Medikamente können oral verabreichten werden und stellen einen entscheidenden Fortschritt bei der Nutzung von Polymeren als Pharmazeutika dar.

Die Basis für diese Neuerungen bilden Erfindungen von Genzyme´s Polymer Wissenschaftlern. Sie entwickelten Methoden, kommerziell verfügbare Monomere mit neuen chemischen Grundbausteinen, zu kombinieren. Die Qualität dieser patentgeschützten, nicht-absorbierbaren Polymere liegt in ihrer Struktur. Sie sind so konstruiert, dass sie eine hohe Dichte von Bindungsstellen für das die Krankheit verursachende Ziel-Molekül bieten. Diese Eigenschaft macht diese polymeren Pharmazeutika auch bei niedriger Dosierung sehr wirksam.

Gentherapie

Im Bereich der Gentherapie wurde Genzyme im Jahr 1991 in der Forschung aktiv. Anlass waren die ersten Bemühungen um eine Gentherapie gegen Mukoviszidose, an denen das Unternehmen beteiligt war. Inzwischen wurde von Genzyme die Forschung in der Gentherapie auf Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Krebs und genetische Erkrankungen ausgeweitet. Das Unternehmen unterhält in diesen Bereichen der Gentherapie inzwischen mehr als ein Dutzend Forschungskooperationen mit wissenschaftlichen Einrichtungen und führt klinische Untersuchungen für die Behandlung von Krebs und Herz-Kreislauf-Erkrankungen durch. Genzyme hat ein umfassendes Portfolio gentherapeutischer Vektoren und Produktkandidaten entwickelt, und befindet sich damit an der Spitze der klinischen Entwicklung neuer gentherapeutischer Produkte.

Chirurgische Biomaterialien

Die führende Rolle von Genzyme im Bereich der chirurgischen Biomaterialien reicht annähernd bis zur Gründung zurück. Seit 1984 ist das Unternehmen führend in der Herstellung von Hyaluronat, einem natürlich vorkommenden Biopolymer mit vielseitigen medizinischen Einsatzgebieten. Genzyme nahm somit bei der Entwicklung und Kommerzialisierung von auf Hyaluronat basierenden Medizinprodukten frühzeitig eine Vorreiterrolle ein und bietet nun auf Basis dieser langjährigen Erfahrung eine Reihe von Produkten auf Basis dieses Biopolymers an. Dazu zählt ein Produkt zur Viskosupplementation, das bei Osteoarthritis des Knies zur Anwendung kommt, und Adhäsionsbarrieren, mit deren Hilfe die Ergebnisse chirurgischer Eingriffe durch verminderte Adhäsion verbessert werden.

Kleine Moleküle / Medikamenten-Entwicklung

Medikamentenentwicklung auf Basis kleiner Moleküle ist ein Bereich auf den sich Genzyme zunehmend konzentriert. Mit Hilfe von automatisierter kombinatorischer Chemie, Hochdurchsatz Screening und einer umfassenden Bibliothek von über einer Million chemischer Verbindungen untersucht Genzyme die Tauglichkeit kleiner Moleküle, sogenannter small molecules, für ihren Einsatz gegen verschiedene Krankheiten. Darunter befinden sich lysosomale Speicherkrankheiten wie Mukopolysaccharidose und Krebs.

Diagnostik

Genzyme ist bei der Entwicklung neuer Produkte zur Diagnose von Erkrankungen, zur Einschätzung von Risiken sowie zur Beobachtung von Therapien führend. Das Unternehmen ist der weltweit grösste Anbieter von Dienstleistungen auf dem Gebiet der genetischen Diagnostik und vergrössert ständig das Franchise-Angebot mit hochqualitativer Forschung und Entwicklung in den schnell zunehmenden Anwendungen bei Krebs-Erkennung und Schnelltest Produkten. Weitere Diagnostika befinden sich in der Entwicklung, darunter ist auch ein Schnelltest zur Diagnose des Schlaganfalls. Hier könnte eine schnelle und zuverlässige Methode zur Früherkennung die Aussichten von vielen Schlaganfall-Betroffenen wesentlich verbessern.

Genetics und Genomics

Genzyme nutzt die Möglichkeiten der Genomics-Technologien durch den Einsatz der Serienanalyse von Gen-Expression, bekannt als SAGE®. Die patentierte SAGE-Technologie wurde von Wissenschaftlern der Johns Hopkins Universität entwickelt. Bereits 1997 vergab das Institut eine exklusive kommerzielle Lizenz an Genzyme Oncology.

SAGE ist ein leistungsstarkes Analyse-Instrument, das in einer Vielzahl von Anwendungen zum Einsatz kommt. Dazu zählt die Identifikation von krankheitsrelevanten Genen, die Analyse der Wirkung von Medikamenten auf Gewebe und die Vermittlung neuer Einblicke in die Mechanismen von Krankheiten. SAGE ist ein integraler Bestandteil bei der Wirkstoffentwicklung von Genzyme Oncology und wird im zunehmenden Umfang auch in anderen Bereichen des Unternehmens eingesetzt.

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